Depuis le 3 octobre 2013 en France, les industriels qui revendiquent le remboursement d’un produit de santé innovant ayant, ou étant susceptible d’avoir, un impact significatif sur les dépenses de l’assurance maladie ont l’obligation de fournir à la Haute Autorité de santé (HAS) une évaluation de l’efficience de leur produit. Cette évaluation est expertisée par le service d’évaluation économique et de santé publique (SEESP). À partir de cette expertise, la Commission d’évaluation économique et de santé publique (CEESP) émet un avis sur l’efficience prévisible ou constatée du produit, qu’elle transmet au Comité économique des produits de santé (CEPS), chargé de déterminer le prix du produit de santé. En 22 mois d’activité, la HAS a rendu 30 avis d’efficience. Après avoir rappelé la place des avis d’efficience dans le circuit français de remboursement et de fixation des prix, l’objectif de cet article est de dresser un premier bilan sur les avis d’efficience rendus par la HAS. Le processus, construit sur le principe d’un échange entre l’industriel et la HAS, a permis à la CEESP de documenter le critère économique dans la majorité des dossiers (20/30), tout en caractérisant le degré d’incertitude qui l’entoure. Pour dix dossiers, des réserves méthodologiques majeures ont conduit la CEESP à rejeter la démonstration de l’industriel.

La loi de financement de la sécurité sociale (LFSS) pour 2012 a introduit le critère d’efficience dans la détermination du prix des produits de santé innovants. La mise en œuvre de cette disposition par la Haute Autorité de santé (HAS) et le Comité économique des produits de santé (CEPS) met en lumière les enjeux de l’évaluation économique pour éclairer la décision en santé. Pour documenter le critère d’efficience, la Haute Autorité de santé privilégie les analyses coût-résultat (ACR) comparant le gain en santé à son coût marginal. L’interprétation du résultat quantitatif issu de ces analyses est confrontée à la nécessité de définir collectivement le montant que la collectivité est prête à dépenser pour obtenir une unité de santé supplémentaire. Quatre méthodes permettant d’estimer cette valeur de référence sont identifiées dans la littérature. Elles permettent toutes d’estimer un indicateur d’acceptabilité, mais elles souffrent de limites qui appellent la poursuite de recherches académiques sur ce sujet. Pour autant, les évaluations produites par les industriels, l’analyse critique qui en est faite par la HAS et les avis d’efficience rendus par la Commission d’évaluation économique et de santé publique (CEESP) éclairent la relation entre le coût d’un produit de santé et les résultats de santé qu’il génère. L’élaboration récente des avis d’efficience en France semble jouer un rôle effectif dans la négociation des prix, même si son usage dans la décision reste largement confidentiel. À l’image des pratiques observées dans les pays étrangers, le critère d’efficience dans les décisions en santé doit trouver sa place dans un arbitrage délibératif et transparent parmi les autres critères de jugement, identifiés comme pertinents pour définir la valeur sociale d’un produit de santé.

Objectives:This paper aims to describe the added value of combining cost-effectiveness and ethical evaluations when the preferences of the decision maker toward cost-effectiveness evaluation outcomes are not known, with the French national neonatal screening of cystic fibrosis (CF) as a case-study.Methods:A cost-effectiveness analysis comparing four CF neonatal screening strategies, with or without DNA testing, was performed. Ethical positions toward their outcomes were described. In addition, apost-hocanalysis of the ethical issues being considered relevant from the decision-makers’ perspective was conducted.Results:Two strategies were found equally cost-effective. Among them, choosing the non-DNA or a DNA-based strategy constrains the decision maker to render a judgement between different ethical issues or disagreements associated with the screening program.Conclusions:The analysis supports the relevance of combining cost-effectiveness and ethics evaluation in developing health policy, as a way to reveal or clarify the motives associated with health. The choice of the decision maker to favor the DNA-based strategy, which was not originally recommended, creates the opportunity to make explicit the role played by ethical issues in the decision.