Background and Objectives: Changes in alpha-fetoprotein (AFP) after initiating lenvatinib may reflect response in patients with hepatocellular carcinoma (HCC), but the optimal assessment time point and AFP decline threshold remain unstandardized. This study evaluated the association between AFP change at the first post-treatment measurement and imaging response according to the modified Response Evaluation Criteria in Solid Tumors (mRECIST). Materials and Methods: This retrospective study included 191 patients with HCC treated with lenvatinib. The primary analysis population comprised patients with pretreatment AFP ≥ 20 ng/mL and ≥1 post-treatment AFP measurement. AFP response was defined as a ≥40% decrease from pretreatment levels. The primary endpoints were the objective response rate (ORR) and disease control rate (DCR) according to mRECIST; progression-free survival (PFS) and overall survival (OS) were exploratory. Associations were assessed using multivariable logistic regression adjusted for AFP timing, albumin–bilirubin (ALBI) score, macrovascular invasion, and tumor number ≥ 5. Sensitivity and 2-month landmark analyses were also performed. Results: Of 124 patients, 47 (37.9%) achieved an AFP response. ORR was 44.7% versus 6.5% in the non-response group (OR 11.36; 95% confidence interval [CI] 3.68–42.67; p < 0.001); DCR was 83.0% versus 57.1% (OR 3.62; 95% CI 1.42–10.19; p = 0.003). After adjustment, AFP response remained independently associated with ORR (aOR 12.96; 95% CI 3.85–43.66; p < 0.001) and DCR (aOR 5.76; 95% CI 1.95–17.00; p = 0.002); findings were unchanged when restricted to cycle-1 measurements (aOR 12.27). In exploratory analyses, median PFS was 8.51 versus 4.30 months and median OS 18.53 versus 10.15 months; landmark analysis gave concordant estimates (PFS HR 0.38; OS HR 0.45). Conclusions: A ≥40% AFP decline at the first post-treatment measurement was independently associated with ORR and DCR according to mRECIST in patients with HCC and pretreatment AFP ≥ 20 ng/mL. These findings are hypothesis-generating and require confirmation in prospective, multicenter studies with independent validation before AFP kinetics can be considered in routine practice.

Mục đích: Đánh giá kết quả bước đầu điều trị bệnh ung thư biểu mô tế bào gan bước 2 bằng thuốc ức chế điểm kiểm soát miễn dịch- Pembrolizumab. Đối tượng và phương pháp nghiên cứu: Nghiên cứu can thiệp lâm sàng không đối chứng, thực hiện trên 35 bệnh nhân ung thư biểu mô tế bào gan nguyên phát được điều trị bước 2 với Pembrolizumab tại Bệnh viện Ung bướu Hà Nội, Bênh viện K Trung Ương từ tháng 1/2020 đến tháng 6/2022. Kết quả: trong tổng số 35 bệnh nhân tham gia nghiên cứu không có trường hợp nào bệnh đáp ứng hoàn toàn, 17.1% bệnh đáp ứng một phần, 42.9% trường hợp bệnh giữ nguyên, 40% trường hợp bệnh tiến triển, tỷ lệ kiểm soát bệnh là 60%. Thời gian sống thêm bệnh không tiến triển đạt 3.1 tháng. Kết luận: Điều trị Pembrolizumab bước 2 trên bệnh nhân ung thư biểu mô tế bào gan nguyên phát có hiệu quả khá cao, mang lại lợi ích sống thêm cho người bệnh.